Una nuova terapia genetica potrebbe migliorare il trattamento di AMD
Un nuovo La terapia genica Si sta impiegando modificato virus in laboratorio per evitare di causare la malattia, ma servono solo come mezzo di trasporto per un gene con effetti terapeutici, è stato testato con successo in un gruppo di 19 persone (50 anni o più) che avevano degenerazione maculare (AMD) nella sua forma umida (Prognosi più aggressivo e peggiore della forma secca).
Se il gene trasportato dal virus ottiene i cellule della retina si generano la proteina sFLT01, questo potenzialmente eliminare la necessità di iniettare regolarmente i pazienti con bagnato
DMAE.
Gli autori dello studio, che viene pubblicato in The Lancet Sono i ricercatori della Scuola di Medicina presso la Johns Hopkins University di Baltimora (Maryland, USA), che ha modificato il virus -similar al solito freddo e divenne il portatore di un gene prima di iniettare nell'occhio dei pazienti, con l'obiettivo che penetrano nelle cellule della retina e depositati lì il gene che causa queste cellule acquisiscono la capacità di produrre un proteina terapeutica, chiamata sFLT01 Quale può arrestare il progresso della AMD umida.
Un promettente alternativa al trattamento corrente di AMD
Attualmente, il trattamento della degenerazione maculare senile umida viene periodicamente somministrato al colpite iniezioni di proteine negli occhi per inattivare il fattore di crescita endoteliale vascolare, riducendo in tal modo il fluido si accumula nella macula area una retina, e migliorare la visione.Tuttavia, questa terapia deve essere ripetuta ogni sei-otto settimane, e molti pazienti non ricevono iniezioni di volte necessario, che si traduce in perdita della vista.
Se il gene trasportato dal virus ottiene i cellule della retina si generano la proteina sFLT01, questo potenzialmente eliminare la necessità di iniettare regolarmente e, come spiegato da Peter Campochiaro, professore di Oftalmologia presso la Scuola di Medicina presso la Johns Hopkins, ridurrebbe visite mediche, e l'ansia associati con iniezioni ripetute nell'occhio.
I ricercatori hanno diviso i partecipanti in cinque gruppi, e valutati ciascuno per almeno quattro settimane per identificare qualsiasi reazione avversa, prima di aumentare la dose nel gruppo successivo. Dopo aver valutato i primi tre gruppi senza incidenti verificarsi stata somministrata la dose massima di dieci partecipanti, quindi sono stati osservati né gravi effetti collaterali.
Per motivi etici, la maggior parte dei pazienti che partecipano alla sperimentazione era altamente improbabile che il trattamento standard ha avuto successo, e solo 11 dei 19 potrebbe aspettarsi una la riduzione di liquido negli occhi Tuttavia, quattro dei 11 sperimentato un notevole miglioramento, simile a quello che aveva raggiunto se usuale trattamento aveva avuto successo, mentre negli altri due parziale diminuzione della quantità di liquido è stata osservata.
La terapia potrebbe non essere idonee per l'intera popolazione
I ricercatori, però, hanno avvertito che tutti i pazienti hanno mostrato alcun miglioramento con la nuova terapia genetiche avevano prima AAV2 anticorpi contro il virus. e in effetti, negli Stati Uniti, dove è stato condotto questa ricerca, si stima che circa il 60% della popolazione è stato infettato con il virus della famiglia a cui appartiene AAV2, ed è immune da essa, in modo che il sistema di immunitario distrugge il virus prima che potrebbe introdurre il gene terapeutico nel vostro corpo, che è un grande limite per un utilizzo diffuso, anche se ulteriori studi confermano la sua sicurezza ed efficacia.
