La tecnologia CRISPR: applicazioni e limiti di editing genomico umano
La tecnologia CRISPR, scoperto dallo scienziato spagnolo Francisco Mójica, editing e correzione di una regione del genoma di tutte le cellule, comprese le cellule umane. Questa scoperta, che ha rivoluzionato il campo della genetica, è incoraggiante per lo studio del cancro e le malattie rare, mentre fa rivivere le polemiche sulla modificazione genetica negli esseri umani
embrioni.Altre notizie
- La tecnologia CRISPR mira ad assicurare il loro uso sicuro per la terapia nell'uomo
- Vivono più a lungo grazie alla genetica modifica.
Questa scoperta, riportata dalla rivista Scienza la scoperta scientifica 2015 Permette di modificare una determinata sequenza all'interno di un gene; un 'taglia e incolla "a livello molecolare è stato riconosciuto dai Fondazione BBVA frontiere della conoscenza Award nella categoria biomedicina, assegnato ieri al suo scopritore, microbiologo Spagnolo Francisco J. Martinez Mojica Con Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna.
Se guardiamo la impatto etico Sono molte domande che sorgono come possiamo migliorare la conoscenza del nostro genoma, come il suo uso come arma di distruzione di massa, la possibilità di una futura modifica eugenetica o genetica degli embrioni.
L'impatto dei media ha raggiunto un punto tale che la rete televisiva americana NBC sta sviluppando un progetto per una serie drammatica per essere chiamato "C.R.I.S.P.R.". Fiction si concentrerà sulla ricerca di una bioattack criminale che utilizza questa tecnica di editing genetica.
Una sessione straordinaria della Reale Accademia di Medicina (ANPR) ha approfondito la scorsa settimana negli usi di edizione genomica nella modellazione della malattia, opportunità nel trattamento del cancro e delle malattie genetiche e dibattito aperto sulla possibilità di modificare gli embrioni.
L'origine dei
sistemi CRISPR.
Mojica ha scoperto la tecnologia CRISPR-Cas9 dai raccolti osservando Salinas de Santa Pola (Alicante), che sono in grado di sopravvivere in condizioni di saturazione del cloruro di sodio (sale).
Così ho visto che i batteri Haloferax Mediterranei aveva una sequenza genetica ripetuto a intervalli regolari.
La scoperta è avvenuta nel 2003: le sequenze ripetute facevano parte del sistema immunitario di microrganismi come H. Mediterranei Un meccanismo di difesa che ha permesso loro di combattere il nemico e trasmettere alla prossima generazione, che agisce il vaccino genetico.
Da allora, la tecnologia CRISPR-Cas9 è stato incorporato nei laboratori di ricerca ed è già applicato nei primati e nell'uomo per modificare i geni e hanno condotto prove con modificato con i cellule T. proteine cas9 per combattere il cancro.
"Siamo in grado di eseguire una di quelle proteine che sono le forbici cas9 nativo senza Elabora- semplicemente un RNA guida a modificazione epigenetica e unire con una proteina fluorescente di visualizzare cromosoma dal vivo e vedere come si comporta durante il ciclo cellulare ", ha detto Mojica, professore del Dipartimento di Fisiologia, Genetica e Microbiologia presso l'Università di Alicante durante la sessione in RANM.
"Abbiamo ancora 99 per cento più microrganismi che non sono state coltivate in laboratorio, perché crescere solo in ambienti naturali. C'è ancora un arsenale imprecisato di strumenti che possiamo migliorare e aumentare ulteriormente la versatilità della tecnologia CRISPR ", ha detto Mojica.
La rivoluzione scientifica che prevede l'utilizzo di questa tecnologia nella manipolazione dei geni causato apparirà il nome Mojica sulle piscine di Nobel per la medicina 2016, ma alla fine ha preso il premio giapponese Yoshinori Ohsumi per le sue scoperte in autofagia.
editing genomico per trattare rare
malattie.La tecnologia CRISPR viene utilizzata anche per lo studio delle malattie genetiche rare, perché i topi modifica ci permette di avvicinarci a ciò che accade negli esseri umani.
Si tratta di creare un topo " avatar "Per indurre mutazione in uno specifico posizioni specifiche del gene umano in fretta.
"Molte delle mutazioni che interessano le malattie rare sono causate da Investimento e generare investimenti con questa tecnologia molto facilmente ", dice Lluís Montoliu, il Centro per la Biomedical Research Network sulle Malattie Rare (CIBERER-ISCIII).
Alla fine del 2015, tre indagini indipendenti sono riusciti a migliorare l'atrofia muscolare nei topi affetti da distrofia di Duchenne con questa tecnologia.
Secondo Montoliu, ci sono ancora sfide future: "La risposta immunitaria contro i virus proteine cas9 e produce una risposta infiammatoria che deve essere controllato, in modo che il futuro sembra essere in sistemi non-virali, come ad esempio nanotecnologie o liposomi ", Spiega.
"Siamo nell'esplosione di uno strumento troppo efficace che non solo produce mutazioni o restauri, ma molte altre cose, e dobbiamo controllare", dice Montoliu.
CRISPR per il cancro modellazione
La rivoluzione CRISPR ha anche permesso cancro modellazione Una malattia genetica complessa causata dalla continua alterazione di diversi geni della cellula.
Tra le applicazioni di sistema nel cancro, mette in evidenza "la possibilità di modificare cinque geni in un test e il lavoro in modelli animali in vivo Non solo in vitro "Dice Sandra Rodriguez Perales, il National Cancer Research Center (CNIO).
"Abbiamo grande informazioni a livello genetico e ora vogliamo sapere quale effetto un livello fenotipico per convalidare l'effetto di queste mutazioni", osserva Rodriguez Perales.
Il 28 ottobre, si è tenuta in Cina prima sperimentazione clinica al mondo iniettato cellule a cura di tecnologia CRISPR-Cas9 ad un paziente con i geni del cancro del polmone, come pubblicato sulla rivistaNatura.
Edizione genomica embrioni
La tecnologia CRISPR rimettere sul tavolo del dibattito sulla limiti etici e giuridici modificazione genetica negli embrioni.
"Stiamo entrando in una nuova era della storia umana, perché siamo in grado di modificare il genoma linea germinale e questo è un enorme salto negli esseri umani", spiega Joaquín Rueda Puente, docente di Biologia Cellulare presso l'Università Miguel Hernández (Alicante).
Ci sono già due esperimenti pubblicati in Cina tra il 2015 e il 2016, che hanno cambiato con la tecnologia CRISPR-Cas9 embrioni umani che erano incompatibili con la vita. Alla fine, un gruppo di ricercatori della University Medical di Guangzhou (Cina meridionale) zigoti modificato per renderli immuni al virus HIV.
Inoltre, lo scorso ottobre un bambino nato in Messico con la tecnica dei "tre genitori genetici" per impedire che ha ereditato da sua madre una malattia mitocondriale rara.
"Abbiamo la fecondazione tecniche in vitro che prendono molti anni, se questa tecnica è ottimizzato è abbastanza prevedibile che genera embrioni umani geneticamente modificati ", detto Rueda Bridge.
Tuttavia, egli avverte che non abbiamo abbastanza da causare cambiamenti permanenti nella conoscenza genoma umano in modo sicuro.
"Entreremo un imprenditore di fronte a un conflitto ricercatore, soprattutto in zone molto emergenti della medicina. Ora è irresponsabile utilizzare queste tecniche in germinale riga Anche se non v'è alcun dubbio che saranno effettuati in futuro e ci saranno un sacco di pressione sociale da genitori che vogliono beneficiare di questa tecnica e cliniche ", ha detto Rueda Bridge.
L'ultimo documento mette in evidenza la necessità per queste applicazioni vengono introdotti negli ospedali. "La medicina è decenni a venire della società perché il desiderio di innovare non hanno barriere, ma dobbiamo cercare di tradurre questi modelli base ai modelli più umane", dice Pablo Menendez della International Computer Experts camera Association (ICREA) .
