Topi Parkinson recuperare la mobilità con tecniche genetiche riprogrammazione.
Parkinson è una malattia che si verifica quando un tipo chiamato neuroni dopaminergici muoiono e v'è insufficiente quantità di dopamina nel cervello. Ora un gruppo di scienziati ha raggiunto tecniche genetiche per creare e ripristinare questi neuroni nei topi riprogrammazione, miglioramento della mobilità, rigidità e tremori, in coincidenza con la World
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La descrizione di questa tecnica ed i suoi risultati sono stati pubblicati sulla rivista Nature Biotechnology, in un articolo di ricercatori del Karolinska Institute di Stoccolma (Svezia).
Parkinson è un disturbo del movimento caratterizzata da una progressiva degenerazione dei neuroni dopaminergici. Alcuni dei suoi sintomi sono tremore mani, braccia o gambe, rigidità e lentezza dei movimenti, e in Spagna, si stima che circa 150.000 persone soffrono (in tutto il mondo, circa 6,3 milioni di persone, secondo i dati forniti dalla Società Spagnola Neurologia).
Una malattia che non guariranno
Attualmente non ci sono trattamenti per curare questa malattia, anche se i farmaci per alleviare i sintomi o in grado di ricaricare le cellule con dopamina per compensare la mancanza di neuroni dopaminergici, che tuttavia continuano a morire, così nessuno dei trattamenti cambiato il corso della questa patologia, ha detto a Efe Ernest Arenas del Karolinska Institute, che guida questo lavoro.
La comunità scientifica ha speso decenni ricercando come generare neuroni dopaminergici in laboratorio per poi essere trapiantate da tali cellule staminali.
squadra di Arenas ora fa un passo manipolare ulteriormente un tipo di cellule nervose con tecniche di riprogrammazione genetica e li trasformano in neuroni in grado di secernere dopamina, e tutte direttamente nel cervello dell'animale, senza trapianti.
Specificamente, i ricercatori hanno riprogrammato astrociti, un tipo di cellule cerebrali che, tra le sue funzioni, è fornire un supporto ai neuroni e rimuovere tossico.
Gli esperimenti sono stati condotti prima in colture cellulari di astrociti e poi in modelli murini della malattia di Parkinson.
Per riprogrammare astrociti, gli scienziati hanno utilizzato -lentivirus- virus iniettato nel cervello di topi, come una 'navetta' di introdurre quattro geni combinati con alcune piccole molecole sono in grado di riprogrammare astrociti e convertirli in neuroni dopaminergici .
Da due a cinque settimane dopo l'introduzione nel cervello dei topi che lentivirus con il loro 'carico genetico', questi animali con Parkinson hanno ritrovato il proprio funzione motoria, "non tutti, ma in parte", dice il ricercatore spagnolo, che aggiunge: " hanno riguadagnato la loro asimmetria posturale, migliorato la loro locomozione e mobilità".
"E 'la prima volta che questo tipo di cellule riprogrammare un cambiamento a livello del comportamento animale è raggiunto," le somme.
C'è molto da fare per raggiungere gli esseri umani
Arenas dice che è un passo importante, ma c'è ancora molto lavoro da fare prima di provare queste tecniche con gli esseri umani: il primo è stato quello di dimostrare che la tecnica era possibile e abbiamo fatto.
Tra le questioni da superare è per esempio il miglioramento della qualità di nuovi neuroni dopaminergici che vengono creati da astrociti: cellule cambiano molto chiaramente in neuroni in grado di secernere dopamina, ma "non al cento per cento", spiega Karolinska ricercatore.
Arenas, migliorare la qualità dei neuroni dopaminergici in ultima analisi, migliorare il trattamento per il Parkinson.
Inoltre, gli scienziati devono utilizzare virus per fornire una maggiore sicurezza e garantire che i geni sono espressi riprogrammazione non solo negli astrociti e di altre cellule.
Karolinska Inoltre, hanno firmato il presente studio scientifico presso l'Università di Vienna, Università di Stanford (California) e l'Istituto per la Ricerca Biomedica a Malaga.
Fatti e cifre sulla Giornata Mondiale del Parkinson
La Società Spagnola di Neurologia (SEN) ha aggiornato i suoi dati su questa malattia nella sua Giornata Mondiale 11 aprile
Ogni anno circa 10.000 nuovi casi di Parkinson, 1.500 sono diagnosticati in pazienti di età inferiore a 45 anni
- Tra 120.000 e 150.000 persone in Spagna soffrono di questa malattia.
- 2% di quelli di età compresa tra 65 anni e 4% di quelli oltre i 85 soffrono di Parkinson in Spagna.
- Un paziente con Parkinson può sviluppare tra i 5 ei 10 anni prima della comparsa dei sintomi motori, molti disturbi estranei a capacità motorie.
- sintomi non motori possono essere ancora più invalidante che i sintomi motori così caratteristiche di questa malattia.
- La depressione può essere la prima manifestazione della malattia di Parkinson in molti pazienti.
- i malati di Parkinson prendono una media compresa tra 1 e 3 anni per ottenere una diagnosi.
- Fino al 25% dei pazienti con diagnosi effettivamente avere un'altra malattia.
- Nel 30-40% dei casi i pazienti non hanno il tremore.
Dichiarazioni di uno specialista
La malattia più comune manifestazione clinica di Parkinson è difficoltà ad iniziare e l'esecuzione di movimenti volontari.
Tuttavia, un paziente con morbo di Parkinson può svilupparsi tra i 5 ei 10 anni prima della comparsa dei sintomi motori, molti disturbi estranei a capacità motorie ", spiega il Dr. Javier Pagonabarraga Mora, coordinatore del Movimento Disorders Study Group la società spagnola di Neurologia.
"In un gran numero di pazienti la depressione può essere la prima manifestazione, ma può anche essere indicato con problemi di memoria, perdita dell'olfatto, stipsi, disturbi urinari, disfunzioni sessuali, disturbi del sonno, ecc", aggiunge l'esperto.
"La diagnosi è fatta da manifestazioni cliniche e non è difficile quando abbiamo un tremito scatola. Tuttavia, se si considera che nel 30-40% dei casi i pazienti non hanno alcun tremore, non biomarcatori disponibili e le tecniche di neuroimaging funzionale non sempre aiutare a differenziare questa malattia da altri disturbi che si verificano con il movimento o agitazione, così caratteristica di questa patologia, le cause, anche se è stata notevolmente migliorata negli ultimi anni, l'individuazione di Parkinson Sigua essere in ritardo, "dice il Dott Pagonabarraga.
"E 'importante rilevare la malattia precoce, perché non v'è un periodo in cui la risposta al trattamento farmacologico è eccellente. Dal momento che abbiamo un gran numero di trattamenti in grado di migliorare i sintomi della malattia, sia per il controllo dei sintomi motori, come per i non auto che a volte sono ancora più incapacitantes- è possibile migliorare la qualità della vita dei pazienti per diversi anni ", spiega.
All'interno del sintomi non motori, dolore (presente nel 60% dei pazienti), affaticamento (50%), psicosi (50%), eccessiva sonnolenza diurna (tra il 12% e il 84% dei pazienti ) e insonnia (55%) sono i più frequenti.Ma anche altri, come disturbi del sonno REM condotta (tra il 46% e il 58% dei casi), comportamenti impulsivi e compulsivi (13-25%) o decadimento cognitivo lieve (30%).
Questa varietà di sintomi rende il trattamento deve essere personalizzato, tenendo conto della situazione di ogni paziente. Inoltre, dovrebbe anche essere multidisciplinare, a seconda della progressione della malattia e sostenuta da terapie non farmacologiche.
A questo proposito ci sono numerosi studi che sostengono i benefici di esercizio nei pazienti con malattia di Parkinson durante tutte le fasi della malattia e terapia occupazionale è utile per migliorare le attività della vita quotidiana, riducendo i costi la cura e l'istituzionalizzazione correlata alla salute. Oggi, il costo della malattia di Parkinson in Europa si sta avvicinando 11 trilioni di euro all'anno.
