La Commissione approva un farmaco che rallenta l'atrofia muscolare spinale

Il droga nusinersén (Spinraza, Biogen) sviluppato per il trattamento di Atrofia muscolare spinale (SMA) con alterazioni del cromosoma 5q1, che è il tipo più comune di questa malattia, dal momento che è stimato a pregiudicare il 95% dei patients-, ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalla Commissione europea, e anche se la disponibilità di il trattamento sarà diverso in ogni paese, Biogen ha lavorato con i sistemi sanitari dell'UE per garantire l'accesso dei pazienti alla terapia è garantita.

Il 51% dei pazienti con atrofia muscolare spinale che si era manifestata durante l'infanzia, ha mostrato una risposta favorevole al trattamento con nusinersén quanto riguarda lo sviluppo del motore

Atrofia muscolare spinale è un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da distruggere i neuroni motori progressivamente inferiori Coinvolti nel controllo movimento degli arti, torace, viso, lingua e della gola. Questa malattia è classificata in varie tipologie, e nelle sue forme più gravi e precedenti insorgenza -Tipi I e II di solito finiscono la vita colpiti da infezioni o insufficienza respiratoria.

Di qui la grande importanza di un nuovo farmaco, che negli studi clinici ha dimostrato efficacia e la sicurezza, e rischio-beneficio profilo pro Per l'approvazione di nusinersén che viene somministrato mediante iniezione intratecale raggiungere direttamente il fluido cerebrospinale che circonda l'espinal- vertebrale, hanno preso in considerazione i risultati finali dello studio Endear (inizio AME nell'infanzia), e amare (AME esordio tardivo), e la sua efficacia è stata anche supportata dai dati ottenuti in studi con pre-sintomatici, persone sintomatiche o possibilità AME di tipo 1, 2 e 3

Buoni risultati in cliniche

Nel caso di studio rendere caro, il 51% dei pazienti SMA che avevano manifestato durante l'infanzia, e quindi erano più probabilità di sviluppare tipo 1 della malattia-ha mostrato una risposta favorevole al trattamento con nusinersén sviluppo al motore, rispetto a quelli che non ricevono il farmaco. I benefici ottenuti da questi pazienti includono la capacità di controllare la testa, muovere le gambe, sedersi, roll e crawl.

In ultima analisi, inoltre, v'è stato un riduzione del 47% del rischio di morte o necessità di permanente ventilazione. nei pazienti per la nuova terapia è stata somministrata. CHERISH5 nello studio, d'altra parte, è stato osservato che i pazienti con insorgenza tardiva SMA che sono stati trattati con nusinersén hanno mostrato un miglioramento clinicamente e statisticamente significativo nella loro motore rispetto a coloro che sono stati trattati la funzione.