La terapia genica, possibile soluzione alla perdita di massa muscolare in cani

I lavori per la La terapia genica per ripristinare la forza muscolare nei pazienti cani la sofferenza Miotubulare miopatia congenita Sembra di essere in movimento. Quattro gruppi di ricerca negli Stati Uniti e la Francia hanno trovato un modo per sostituire in modo sicuro il MTM1 gene che codifica per l'enzima -implicado nel miotubulatina- con risultati molto promettenti.

La terapia genica sembra aprire una nuova strada di trattamento per altre malattie ereditarie da cani e in futuro, forse per condurre una sperimentazione clinica nell'uomo

esseri.

Miotubulare miopatia congenita è connesso ad un MTM1 anomalia nel gene. , X-linked e codificante un enzima, miotubularina correlati alla crescita e la forza muscolare di questi animali. In modo che queste mutazioni provocano l'enzima perde il 95% della sua attività e, di conseguenza, il la funzione muscolare la cani affetti Non svilupparsi normalmente.

Miotubulare miopatia congenita di solito colpisce solo i maschi

Si tratta di una malattia congenita e di solito colpisce solo la cani maschi Anche utilizzato per sviluppare durante puppyhood, e spesso è la causa di morte prematura a causa di difficoltà respiratorie può provocare can.

E 'stato, fino ad ora, una malattia incurabile che ha causato la morte, non solo di alcuni cani, ma anche alcuni bambini.Qualcosa che, per fortuna, sembra stia cambiando. E 'grazie a decenni di studio, i ricercatori hanno sviluppato un Genethon iniezione intravascolare di AAV che ha mostrato risultati positivi. Una singola iniezione ha reso cani sottoposti allo studio migliorare la loro forza muscolare, struttura muscolare a livello microscopico e così vedere lunga aspettativa di vita. Tutto questo senza alcun può esprimere qualsiasi risposta tossica, o immunità.

Spiega Martin K. "Casey" Childers, professore di Medicina presso l'Università di Washington, e investigatore principale dello studio, la terapia genica sembra aprire un nuova strada di trattamento per altri malattie ereditarie. dai cani e in futuro, forse per condurre una sperimentazione clinica nell'uomo.